Da un farmaco ‘antico’ le speranze per la cura dell’autismo

Ci sono notizie scientifiche che aprono orizzonti pieni di speranza per le generazioni future, notizie in cui il passato si lega alle informazioni del presente per creare intuizioni prodigiose. Suramina è il nome di un farmaco antico, realizzato per curare parassitosi sin dal 1920; tuttavia è risultato particolarmente efficace in un piccolo gruppo di bambini affetti da disturbi dello spettro autistico.

Una prima sperimentazione clinica su pazienti era già avvenuta nel 2014 e resa nota sulla rivista Translational Psychiatry. La scoperta era frutto di esperimenti effettuati su topolini da Robert Naviaux della University of California San Diego a La Jolla, il quale affermava che il farmaco era d’aiuto al miglioramento del quadro autistico nei topi, pur non essendo risolutivo perché dopo cinque settimane dalla somministrazione la malattia ricompariva. La Suramina viene usata per curare la malattia del sonno africana, o tripanosomiasi, e agisce in modo complesso sul metabolismo delle cellule. Nel 2013 fu proprio il “nostro” Naviaux a dimostrare in una ricerca pubblicata su Plos One la teoria secondo la quale l’autismo è legato anche a disfunzioni metaboliche che alterano la comunicazione tra i neuroni causando i tratti comportamentali tipici della malattia. La Suramina, questo farmaco formidabile che lega passato e presente, essendo in grado di resettare il metabolismo dei neuroni, ripristina le corrette interazioni neurali, facendo regredire alcuni comportamenti autistici, tra cui le difficoltà di interazione sociale e l’avversione per le novità.

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La nuova indagine, dei ricercatori dell’Università della California di San Diego ha coinvolto oltre ai topi, anche dieci bambini autistici (tutti maschi) con un’età compresa tra i 5 e i 14 anni. I piccoli sono stati innanzitutto abbinati per quoziente intellettivo, età e gravità dei sintomi, successivamente sono stati suddivisi in due gruppi e randomizzati, per ricevere successivamente il trattamento. Al primo gruppo è stata somministrata una singola infusione di Suramina per via endovenosa (20 milligrammi per ogni chilogrammo di peso), al secondo è stato invece dato un placebo. I bambini trattati con Suramina hanno mostrato evidenti segnali di miglioramento nel linguaggio e nell’interazione sociale, oltre che una diminuzione nei comportamenti ripetitivi, uno dei sintomi caratteristici dell’autismo.

A rendere particolarmente incoraggiante la sperimentazione sono stati gli effetti su due bambini, che dopo un paio di settimane dal trattamento hanno pronunciato le prime frasi della loro vita.

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Il farmaco è risultato efficace anche nei topi con sintomatologia paragonabile all’autismo umano, tuttavia i suoi effetti sono stati limitati nel tempo.

I benefici della Suramina, che andranno valutati con indagini più approfondite, sarebbero legati ai suoi effetti su un processo biochimico noto come Cell Danger Response; ritenuto tra le possibili cause dell’autismo, quando resta misteriosamente bloccato durante la gravidanza o lo sviluppo. Il farmaco, noto per effetti collaterali importanti come tossicità renale, neuropatia e coagulopatia, in basse concentrazioni è stato tollerato dai bambini, per questo è già in programma un’indagine con un numero maggiore di pazienti.

I dettagli della ricerca coordinata dal professor Robert Naviaux sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology Questo esperimento rappresenta una speranza per molte famiglie e ricorda l’importanza di reinventare il passato per trovare soluzioni inaspettate.

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